Por que estamos demorando para encontrar medicamentos para as neurofibromatoses?

Retomo hoje a questão importante que me foi formulada na semana passada: por que as pesquisas realizadas em busca do tratamento das neurofibromatoses ainda não deram grandes resultados práticos nestes últimos 30 anos?


Primeiro, é preciso lembrar que a maioria (14) dos estudos em andamento (15) são voltados para a NF1 e apenas um deles para a NF2. Em oito destes estudos, jovens e crianças são as pessoas com NF1 envolvidas nas pesquisas. 

Excluindo-se os dois estudos sobre dificuldades de aprendizagem na NF1 (um deles com LOVASTATINA e o outro com SINVASTATINA), os objetivos das pesquisas foram encontrar medicamentos capazes de diminuírem (ou mesmo pararem) o crescimento dos tumores (neurofibromas, gliomas, schwannomas) ou reduzirem o seu tamanho (volume).

Ora, estes dois objetivos usados nas pesquisas apresentam dois problemas que podem explicar um pouco a nossa dificuldade na descoberta de um medicamento eficaz para melhorar a vida das pessoas com neurofibromatoses.

O primeiro problema é que NUNCA sabemos, num dado momento e numa determinada pessoa com neurofibromatose se aquele tumor vai crescer ou continuar do mesmo tamanho. Esta afirmação vale para neurofibromas cutâneos, subcutâneos e plexiformes e gliomas ópticos na NF1, assim como para schwannomas vestibulares e meningiomas na NF2, e também para os schwannomas dolorosos na Schwannomatose.

Assim, como ter certeza que um medicamento impediu o crescimento de um tumor, por exemplo, durante seis meses de tratamento experimental, se não sabemos se ele cresceria ou não naquele período?

O segundo problema é a grande importância dada pelos cientistas ao tamanho dos tumores nestas pesquisas. Na maioria das doenças tratadas pela oncologia, ou seja, as neoplasias benignas ou malignas, os tumores VÃO CRESCER e por isso a conduta geral dominante é retirar o tumor e, se isto não for possível, reduzir seu tamanho. Assim, é claro que reduzir o tamanho do tumor deve ser o principal objetivo de todos os tratamentos em oncologia.

No entanto, este objetivo não se aplica adequadamente às neurofibromatoses. Nas NF, ao contrário dos cânceres, os tumores podem crescer ou não, podem estar presentes desde a vida intrauterina (plexiformes e gliomas, por exemplo), podem levar décadas para provocar algum sintoma (schwannomas vestibulares, por exemplo) ou nunca causarem problemas (parte dos meningiomas e gliomas, por exemplo).

Assim, temos que buscar outros alvos nas pesquisas sobre tratamentos para as neurofibromatoses.


Amanhã comentarei uma opinião inovadora sobre quais devem ser os verdadeiros alvos para tratamento nas neurofibromatoses.

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